医学新成果：1毫升改造细胞拯救白血病婴儿英国
2015-11-18 09:16:05   来源：   评论：0 点击：

   14周大的时候，英国女婴蕾拉·理查德被诊断出罹患白血病。在伦敦的医院里，医生告诉她父母：这是我们见过的最严重的急性淋巴细胞白血病。

    通常对这么大的婴儿来说，这种病的治愈率在25%左右，但蕾拉看起来不属于这幸运的四分之一：她接受了化疗，却清除不尽体内的癌细胞；她的骨髓移植配型成功，可手术没多久，白血病还是复发了。

    2015年6月，医生给出了最后的医嘱：姑息治疗，让孩子尽可能在平静中离开人世。

    然而蕾拉的父母选择了另一条近乎疯狂的路——尝试一种全新的、以往从未在人类身上实践过的治疗方案。

    这种“革命性的基因治疗方案”需要医生拾起“分子剪刀”，按照不同需要精确编辑基因，在蕾拉体内打一场环环相扣的“癌细胞阻击战”。

    他们需要修改基因，释放出一批能够揪住癌变细胞狂揍的“主力军”，再引导它们绕过蕾拉体内的防御系统，躲过外界病菌和化疗药的“误伤”，最终顺利攻下癌细胞的老巢……

    当治疗开始的时候，没有人知道前景是什么。此前，这种方法只在小白鼠身上试验过。

    经过十几个星期的等待之后，“奇迹”发生了。

    癌细胞能躲过化学药物，却可能躲不过被科学家改造过的免疫细胞

    至少现在看来，蕾拉已经长成了一个健壮的婴儿。在几个月的治疗结束后，她拥有健康的骨髓细胞，各项身体指数也都保持正常。尽管说她“痊愈”还为时尚早，但目前的结果已经令医学界瞩目。

    “她的白血病是那么有侵袭性，这简直是一个奇迹。”蕾拉的主治医生说。

    看这女孩现在胖乎乎的样子，很难想象，最初，当她父母向医生求助时，伦敦大学学院儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授，同时也是一家儿童医院免疫学顾问的瓦萨姆·卡西姆医生想到的是一种“在小白鼠身上很管用”的治疗方案。

    他的想法很简单：反正孩子的病情已经别无选择，“为什么不使用新的UCART19细胞呢？”

    蕾拉的父母也抱着同样的决心。“我不能眼睁睁看着女儿就那么走了。”她的父亲后来回忆说，“我宁愿她试过最新的手段，让我来赌一把好了。”

    于是，伦敦的医学专家将尝试新的治疗方式，用“基因编辑”技术，为蕾拉度身定制一批“抗癌大军”，并直捣她的癌细胞巢穴。

    比起传统医疗手段，这种新方式更为“聪明”。比如面对化学药物时，蕾拉体内总有一些癌细胞能机敏地找地方躲起来，并发展出耐药性。但它们却可能躲不过被科学家改造过的免疫细胞。

    人类的每个细胞内都有一套基因组，其中包含着超过2万个基因。如今，科学家已经能够使用各种不同的方式，去修改细胞内的基因，“几乎就像改错别字一样简单”。

    想想那场景：一个能修饰DNA序列的酶，或是一串自然的序列，经过科学家改造后，“全副武装”地被送进细胞里，找到目标位置，把那里的基因切开，按需要修修补补或是直接破坏。掌握了这种技术，人类可以关闭控制西红柿成熟速度的基因，把蔬菜的成熟期变长；或是删除某些小麦的基因，把庄稼改得“百病不侵”。